Legislatura 18ª - 12ª Commissione permanente - Resoconto sommario n. 255 del 15/09/2021

SINDACATO ISPETTIVO 

Interrogazioni   

Il sottosegretario SILERI risponde all'interrogazione n. 3-00523 della senatrice Malpezzi e del senatore Parrini, sulla soppressione dell'incentivo per i medicinali orfani.

            In merito alla questione delineata nell’interrogazione, l’Agenzia Italiana del Farmaco (AIFA) ha precisato che rientra tra le sue priorità il dovere di garantire l’accesso ai farmaci destinati al trattamento delle malattie rare.

            Alla data del 31 dicembre 2020, su un totale di 118 farmaci orfani autorizzati dall’Agenzia europea per i medicinali - EMA, 97 erano disponibili in Italia a carico del Servizio Sanitario Nazionale; dei rimanenti 21 farmaci, 5 sono stati commercializzati nel nostro Paese nei primi mesi del 2021, 12 erano in fase di definizione del prezzo e della rimborsabilità e per 4 farmaci le aziende farmaceutiche produttrici non avevano ancora presentato la domanda di prezzo e rimborsabilità in Italia.

            Inoltre, nell’ultimo triennio, la Commissione Tecnico Scientifica di AIFA ha riconosciuto l’innovatività di 40 farmaci, dei quali 19 sono orfani. Per i suddetti farmaci, il riconoscimento dell’innovatività avviene in base a un "quadro" di evidenze scientifiche più limitato, condizione non prevista per i farmaci destinati a patologie ad alta prevalenza. Tale procedura semplificata costituisce una modalità aggiuntiva di incentivazione riguardante i farmaci orfani.

             La ricerca e lo sviluppo dei farmaci orfani coinvolge anche aziende multinazionali, sia direttamente, sia tramite l’acquisizione di piccole e medie aziende "biotech", come nel caso della recente acquisizione (a fine luglio 2021) dell’azienda farmaceutica "Alexion" da parte di "AstraZeneca".

            Per quanto riguarda l’esenzione "totale per tutti i farmaci orfani" dal pagamento del "payback" in caso di sfondamento della spesa farmaceutica, la legge di bilancio per il 2019 (legge 30 dicembre 2018, n. 145 ), all’articolo 1, commi 574-584, ha modificato le modalità di ripiano dello sfondamento del tetto della spesa farmaceutica per gli acquisti diretti da parte delle strutture del Servizio Sanitario Nazionale ("payback"), prevedendo che la distribuzione dell’eccedenza di spesa sia ripartita su tutte le aziende farmaceutiche che concorrono alla spesa degli acquisti diretti sulla base delle quote di mercato.

            La stessa legge ha previsto, inoltre, che i farmaci orfani che beneficiano dell’esclusione dalle procedure di ripiano siano solo quelli autorizzati dall’EMA ed iscritti nel registro europeo, escludendo gli "orphan like", cioè quei farmaci con caratteristiche di farmaco orfano ma approvati prima del Regolamento (CE) n. 141/2000 e i farmaci che erano stati autorizzati come orfani dall’EMA, ma che avevano esaurito il periodo di esclusività di mercato.

Al riguardo va considerato che: a) la designazione di farmaco orfano garantisce, per la sua stessa natura, un accesso agli incentivi limitato nel tempo. La rimozione dall’elenco attivo dei farmaci orfani a livello europeo avviene o a conclusione del periodo di esclusività di mercato o su richiesta – per motivi di opportunità – da parte dell’azienda produttrice;  b) Il sistema di incentivi, sia a livello europeo che nazionale, si propone di sostenere gli investimenti in ricerca e sviluppo di nuovi farmaci orfani, per cui il prolungamento "a vita" di tali incentivi avrebbe l’effetto negativo di garantire una rendita per i farmaci già in commercio, senza sviluppare nuove opzioni terapeutiche. Il risultato finale sarebbe proprio quello di danneggiare i pazienti affetti da malattie rare che, ad oggi, sono privi di un’opzione terapeutica di dimostrata efficacia.

            La previsione della legge di bilancio ha l’obiettivo di evitare discrezionalità nell’individuazione dei farmaci orfani e, allo stesso tempo, di garantire equità fra le aziende farmaceutiche nel carico finanziario del "payback".

            Inevitabilmente, ogni volta che si esenta un’azienda o una categoria di farmaci dal pagamento del "payback", aumenta l’impatto per le rimanenti aziende.

            Una esenzione impropria per i farmaci che hanno perso il riconoscimento di farmaco orfano (secondo le norme dell’U.E.) avrebbe una ricaduta negativa anche sulle aziende che producono farmaci con fatturati inferiori a quelli della maggior parte dei farmaci orfani.

La senatrice IORI (PD) dichiara di aver sottoscritto l'interrogazione appena svolta e manifesta soddisfazione per la risposta fornita dal Governo.

Il sottosegretario SILERI risponde, quindi, all'interrogazione n. 3-02438 della senatrice Pirro ed altri, sulla disponibilità di prodotti plasmaderivati.

L'AIFA ha rappresentato che gli emoderivati, così come tutti gli altri medicinali, per essere commercializzati in Italia devono ottenere dall’Agenzia l’autorizzazione all’immissione in commercio, a seguito della valutazione scientifica dei requisiti di qualità, sicurezza ed efficacia.

             Inoltre, essendo medicinali biologici, i processi produttivi prevedono ulteriori fasi di lavorazione e controllo, a maggiore garanzia della sicurezza.

            Le aziende farmaceutiche autorizzate alla produzione di emoderivati per le attività di importazione/esportazione del sangue e dei suoi componenti sono obbligate, nel rispetto della normativa vigente, alla preventiva autorizzazione da parte dell’AIFA (ai sensi degli articoli 5 e 10 del decreto ministeriale 2 dicembre 2016 "Disposizioni sull’importazione ed esportazione del sangue umano e dei suoi prodotti destinati alla produzione di medicinali") o alla presentazione di notifica alla stessa AIFA (ai sensi degli articoli 4 e 6 dello predetto decreto ministeriale).

            In Italia, il plasma raccolto dai donatori è sufficiente a coprire circa il 75 per cento del fabbisogno nazionale di immunoglobuline, con differenze di autosufficienza assai marcate tra le Regioni. La restante parte di farmaci viene reperita nel mercato internazionale. Per la produzione è utilizzato plasma prevalentemente raccolto negli Usa, Paese che raccoglie il 67 per cento del plasma mondiale.

            Il Gruppo di lavoro sulle immunoglobuline, insediatosi nel novembre 2020 presso il Centro Nazionale Sangue, si propone di affrontare la tematica della carenza dei farmaci plasmaderivati, intervenendo preventivamente a fronte di potenziali situazioni di insufficienza, al fine di garantire ai pazienti la disponibilità di questa tipologia di medicinali e la continuità terapeutica.

            L’AIFA ha posto in evidenza, in particolare, che, per quanto riguarda le immunoglobuline, le aziende farmaceutiche titolari delle relative autorizzazioni all’immissione in commercio hanno chiesto all’Agenzia di rinegoziare il prezzo dei medicinali, al fine di adeguarlo all’aumento dei costi delle materie prime, per consentire alle stesse aziende di poter essere competitive sul mercato e di scongiurare la carenza di tali farmaci a livello nazionale.

             La ricontrattazione del prezzo di mercato delle immunoglobuline ha lo scopo, inoltre, di evitare che vengano a crearsi situazioni di disparità di prezzo tra farmaci. Tale condizione verrebbe a verificarsi anche nel caso in cui i farmaci plasmaderivati venissero esclusi dal meccanismo del "payback", a discapito di altre categorie di medicinali.

La possibilità di escludere i farmaci plasmaderivati dal meccanismo del payback deve pertanto essere valutata con la massima cautela mentre appare opportuno assumere iniziative, sulle quali il Ministero della salute è già impegnato, per incoraggiare la raccolta del sangue da donatori volontari.

La senatrice PIRRO (M5S) si dichiara soddisfatta della risposta. Dopo aver rimarcato che i farmaci plasmaderivati sono fondamentali per il trattamento di diverse patologie, si augura che si adotteranno iniziative ad hoc, specie nelle regioni più in difficoltà nella raccolta di plasma, per sensibilizzare sull'importanza della donazione di sangue.

La PRESIDENTE, ringraziato il rappresentante del Governo, dichiara concluso lo svolgimento delle interrogazioni all'ordine del giorno.